Les nouveautés relatives aux maladies: .

Essais thérapeutiques

(Source: Présentation du Pr. Dominique Chauveau 15/10/11)

Essais thérapeutiques dans la Polykystose rénale dominante autosomique.

Déceptions avec avec les inhibiteurs de mTor : éverolimus et sirolimus

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Essais thérapeutiques dans la polykystose hépatique.

Amélioration subjective sans diminution du volume du foie avec les analogues de la somatostatine, octréotide ou lanréotide

Essai thérapeutique dans le Syndrome d’Alport.
Effet bénéfique (diminution de la protéinurie et de la pression artérielle) avec le Losartan.

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Nouveau traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique.
Espoirs avec un traitement novateur, l’éculizumab (Soliris) dont l’effet est spectaculaire avec remontée des plaquettes, correction de l’anémie etamélioration de la fonction rénal les premiers jours du traitement. Deux nouveaux essais thérapeutiques débutent.

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DE NOUVELLES ETUDES SUR LA CYSTINOSE

 

–  Développement d’un traîtement  par cystéamine en 2 prises par jour .

 Une étude des laboratoires Raptor est actuellement en cours en France pour développer une nouvelle forme de cystéamine.

–  Etude  CrYSTobs

“ Pour une meilleure compréhension des complications neurologiques de

la cystinose néphropathique”


Un essai clinique à venir

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UNE INITIATIVE ALPORT AU ROYAUME – UNI


– Campagne de levée de fonds:

Deborah Fielding a pris l’initiative de lancer une campagne de levée de fonds pour  financer des projets de recherche sur cette maladie rénale génétique (Action for Alport’s Campaign )

  • Les actions de l'AIRG-France

Le mot de la présidente

Chers Amis, Je suis impliquée depuis longtemps dans la détresse causée par les maladies rénales génétiques rares... Lire la suite