François Couppey représentait l’AIRG-France à ce congrès organisé par la Cystinosis Research Foundation . Il vous informe .
Réunion riche et instructive. Le traitement est en pleine évolution, jugez plutôt :
- Développement d’une lentille de nano-tubes qui contiennent la cystéamine, lentille à placer sur l’œil, et qui délivre le produit pour une semaine. A l’issue, la lentille se désagrège spontanément et on la remplace pour la semaine suivante.
Les essais sont concluants et cette lentille devrait être distribuée aux USA courant 2015.
- Un patch à délivrance contrôlée pour le RP103/cystagon. Ce patch peut être placé simultanément sur les deux bras. Un dispositif inclus dans le patch assurera la quantité de produit à diffuser dans l’organisme, ce qui devrait résoudre les problèmes gastriques. Deux patchs ou plus peuvent être placés sur les bras en fonction des quantités requises.
- Les essais ont démontré que ces patchs pourraient être opérationnels pendant 2 jours consécutifs.
- Le chercheur qui y travaille m’a indiqué que le produit serait disponible en 2015. Comme il a été développé en collaboration avec le Pr Corinne Antignac, de l’INSERM Necker, rien ne s’oppose à ce que nos enfants puissent être inclus dans une phase de tests en vue de l’obtention d’une AMM.
- Pour ce qui est de la thérapie génique, Stéphanie Cherqui a beaucoup avancé. Après le succès de l’essai sur des souris « cystineuses », un patient a accepté de participer au premier essai humain.
Le sujet est un peu touffu : il s’agit d’une auto-greffe. Dans un premier temps on collecte une certaine quantité du sang du patient afin d’en extraire les cellules souches. Pour ce faire, on utilise un anticorps qui a la particularité de ne se fixer que sur une protéine présente sur les cellules souches. On collecte alors ces cellules souches, selon un procédé électromagnétique, on les modifie et on les réinjecte dans la moelle osseuse du patient. Celui-ci, entre temps, parce qu’à la fois receveur et donneur, a dû faire l’objet d’une légère chimiothérapie afin de diminuer ses défenses immunitaires.
L’organisme se met alors à dupliquer ces cellues qui viendront remplacer les cellules défectueuses par le biais du métabolisme.
Stéphanie Cherqui table sur un taux de réussite de 100 % d’ici deux ans.
Vous voyez qu’il faut garder espoir car la solution définitive est proche.
D’ici-là les techniques de la lentille et du patch, décrites plus haut, peuvent améliorer le quotidien de nos enfants.
Une soirée de gala, venue clôturer la réunion, a permis la collecte de
2,2 millions de dollars intégralement dédiés à la recherche cystinose.
Enfin, j’ai entendu parler d’un produit appelé « Bicitra » qui aurait les mêmes vertus que le bicarbonate, mais avec moins, ou pas, d’interaction avec le RP103. Je vais tenter d’obtenir plus d’information.
Stéphanie Cherqui, spécialiste reconnue de la cystinose
« Jour d’espoir » – arbre dont les feuilles sont autant de messages des malades et des familles.