Les patients touchés par le syndrome d’ ALPORT sont appelés à participer à une étude observationnelle sur 18 mois. Cette étude prometteuse devrait déboucher sur un essai d’un traitement de nouvelle génération. L’AIRG-France convie ses adhérents à se rapprocher de leur néphrologue pour y participer.
L’étude observationnelle des patients Alport nommée ATHENA est conduite et financée par le laboratoire Regulus Therapeutics: 120 patients (au niveau mondial), avec plusieurs centres, dont celui du Professeur Oliver Gross en Allemagne.
Un centre vient de s’ouvrir à Necker, sous la responsabilité du Pr. B. Knebelmann et du Dr. L. Heidet.
L’étude vise à établir un référentiel de la progression de l’insuffisance rénale en s’appuyant sur des mesures précises du débit glomérulaire.
Elle est le préalable à un essai Phase II du RG102 (antiMir21) qui devrait être mis en place en 2015-2016. Il s’agit d’un traitement de nouvelle génération basé sur une molécule qui inhibe le micro RNA 21 dont la sur-expression chez les patients Alport conduit à la fibrose des podocytes.
Le document officiel présentant l’étude :
Le Pr. Bertrand KNEBELMANN répond à nos questions:
