Les patients  touchés par le syndrome d’ ALPORT sont appelés à participer à une étude observationnelle sur 18 mois. Cette  étude prometteuse devrait déboucher sur un essai d’un traitement de nouvelle génération. L’AIRG-France convie ses adhérents à se rapprocher de leur néphrologue pour y participer.

L’étude observationnelle des patients Alport nommée ATHENA est conduite et financée par le laboratoire Regulus Therapeutics:  120 patients (au niveau mondial), avec plusieurs centres, dont celui du Professeur Oliver Gross en Allemagne.

 

Un centre vient de s’ouvrir à Necker, sous la responsabilité du Pr. B. Knebelmann et du Dr. L. Heidet.

 

L’étude vise à établir un référentiel de la progression de l’insuffisance rénale en s’appuyant sur des mesures précises du débit glomérulaire.

 

Elle est le préalable à un essai Phase II du RG102 (antiMir21) qui devrait être mis en place en 2015-2016. Il s’agit d’un traitement de nouvelle génération basé sur une molécule qui inhibe le micro RNA 21 dont la sur-expression chez les patients Alport conduit à la fibrose des podocytes.

 

 


Le  document officiel présentant l’étude :

 

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 Le  Pr. Bertrand KNEBELMANN répond à nos questions: 

 

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Le mot de la présidente

Chers Amis, Je suis impliquée depuis longtemps dans la détresse causée par les maladies rénales génétiques rares... Lire la suite